Hy vọng mới cho bệnh nhân hội chứng ruột ngắn vừa gặp phải trở ngại. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã từ chối đơn xin cấp phép lưu hành của glepaglutide, một loại thuốc mới đầy hứa hẹn.
Ngày 19/12, công ty dược phẩm Zealand Pharma (Đan Mạch) thông báo FDA đã từ chối đơn đăng ký thuốc glepaglutide, một chất chủ vận GLP-2 tác dụng kéo dài. Quyết định này là một đòn giáng mạnh vào Zealand Pharma, khiến cổ phiếu của công ty giảm 5,73% trên sàn giao dịch chứng khoán Copenhagen.
Glepaglutide được kỳ vọng sẽ trở thành đối thủ cạnh tranh trực tiếp với Teduglutide (tên biệt dược là Gattex) của công ty Takeda. Teduglutide là chất chủ vận GLP-2 tác dụng ngắn, đã được phê duyệt tại Liên minh Châu Âu từ năm 2012, sau đó là Mỹ, Nhật Bản và gần đây nhất là Trung Quốc vào tháng 2 năm nay. Tuy nhiên, nhược điểm của Teduglutide là thời gian bán hủy ngắn, chỉ từ 1,3 đến 3 giờ, đòi hỏi bệnh nhân phải tiêm dưới da hàng ngày. Trong khi đó, glepaglutide có thời gian bán hủy ấn tượng lên đến 88 giờ, mang lại hy vọng về một liệu pháp điều trị thuận tiện hơn.
Hy vọng mới cho bệnh nhân hội chứng ruột ngắn vừa gặp phải trở ngại. (Ảnh minh họa: Internet)
Zealand Pharma đã đệ trình đơn xin cấp phép dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 mang tên EASE-1 (NCT03690206). Thử nghiệm này so sánh hiệu quả của glepaglutide với giả dược ở những bệnh nhân mắc hội chứng ruột ngắn, một căn bệnh hiếm gặp. Mặc dù đạt được tiêu chí chính khi giảm đáng kể 5,13 lít lượng hỗ trợ đường ruột ngoài sau 24 tuần điều trị với glepaglutide dùng 2 lần mỗi tuần so với ban đầu. Tuy nhiên, liệu trình dùng 1 lần mỗi tuần lại không cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê.
Ngoài ra, về tiêu chí phụ là tỷ lệ đáp ứng lâm sàng, 66% bệnh nhân trong nhóm glepaglutide có cải thiện đáng kể so với 38,9% ở nhóm giả dược. Tuy nhiên, tỷ lệ đáp ứng ở nhóm giả dược lại cao hơn dự kiến, làm giảm tỷ lệ đáp ứng thực tế sau khi hiệu chỉnh. FDA yêu cầu Zealand Pharma thực hiện thêm các thử nghiệm lâm sàng để cung cấp thêm dữ liệu về hiệu quả và an toàn của glepaglutide.
(Nguồn: Express)
