Sự kết hợp Avutometinib và Defactinib (Avmapki Fakzynja Co-pack, Verastem, Inc.) vừa được FDA phê duyệt điều trị ung thư buồng trứng thanh dịch độ thấp tái phát mang đột biến KRAS. Liệu pháp này mang đến hy vọng mới cho những bệnh nhân trước đây chưa có phương pháp điều trị đặc hiệu.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa chính thức phê duyệt liệu pháp kết hợp Avutometinib và Defactinib (Avmapki Fakzynja Co-pack, Verastem, Inc.) theo quy trình phê duyệt nhanh. Liệu pháp này được chỉ định cho những bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư buồng trứng thể thanh dịch độ thấp tái phát (LGSOC) mang đột biến KRAS, đã trải qua ít nhất một liệu pháp điều trị toàn thân trước đó, bao gồm phác đồ điều trị dựa trên bạch kim.
Theo thông cáo báo chí của Verastem, “trước đây chưa có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt đặc hiệu cho LGSOC tái phát mang đột biến KRAS, một dạng ung thư buồng trứng hiếm gặp và khác biệt với ung thư buồng trứng thanh dịch độ cao cả về sinh học lẫn đáp ứng điều trị”. Đây là một bước tiến quan trọng, mở ra cơ hội mới cho những bệnh nhân đang phải đối mặt với căn bệnh này.
Việc FDA phê duyệt liệu pháp kết hợp này dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng RAMP-201 giai đoạn 2. Đây là một thử nghiệm đa trung tâm, nhãn mở, được tiến hành trên 57 bệnh nhân LGSOC tái phát mang đột biến KRAS có thể đo lường được. Kết quả cho thấy, tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 44% và thời gian đáp ứng từ 3,3 đến 31,1 tháng.
Liều khuyến cáo là 3,2 mg Avutometinib uống 2 lần mỗi tuần vào ngày thứ 1 và thứ 4, kết hợp với 200 mg Defactinib uống 2 lần mỗi ngày. Cả 2 loại thuốc được sử dụng trong 3 tuần đầu của mỗi chu kỳ 4 tuần, cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể chấp nhận được. Liệu pháp kết hợp Avutometinib-Defactinib đã được cấp quy chế liệu pháp đột phá và thuốc mồ côi.
BS Rachel Grisham (Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, New York), Điều tra viên chính của GOG-3097/ENGOT-ov81/GTG-UK/RAMP 301, chia sẻ: “Việc phê duyệt Avutometinib kết hợp Defactinib mang đến một lựa chọn điều trị rất cần thiết cho bệnh nhân, thiết lập liệu pháp kết hợp này như một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho phụ nữ mắc ung thư buồng trứng thanh dịch độ thấp tái phát mang đột biến KRAS”. Bà cũng bày tỏ mong muốn tiếp tục nghiên cứu liệu pháp kết hợp này ở phụ nữ có và không có đột biến KRAS trong thử nghiệm RAMP 301 giai đoạn 3.
Các tác dụng phụ xảy ra ở ít nhất 25% bệnh nhân bao gồm tăng creatine phosphokinase, buồn nôn, mệt mỏi, tăng aspartate aminotransferase, phát ban, tiêu chảy, đau cơ xương khớp, phù nề, giảm hemoglobin, tăng alanine aminotransferase, nôn mửa, tăng bilirubin máu, tăng triglyceride, giảm số lượng lymphocyte, đau bụng, khó tiêu, viêm da dạng trứng cá, rối loạn dịch kính võng mạc, tăng phosphatase kiềm, viêm miệng, ngứa, suy giảm thị lực, giảm số lượng tiểu cầu, táo bón, khô da, khó thở, ho, nhiễm trùng đường tiết niệu và giảm số lượng bạch cầu trung tính. Thông tin kê đơn đầy đủ sẽ có tại Drugs@FDA.
(Ảnh minh họa: Internet)
(Nguồn: Medscape)
