Tháng vừa qua, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận 2 loại thuốc mới, mở rộng chỉ định cho nhiều loại thuốc khác cùng với một xét nghiệm chẩn đoán và ban hành lệnh tạm dừng một thử nghiệm lâm sàng đang nghiên cứu về một tác nhân miễn dịch mới. Dưới đây là những sự kiện nổi bật trong tháng qua.
Cơ quan FDA đã chấp thuận datopotamab deruxtecan (Datroway) để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư vú không thể phẫu thuật hoặc di căn, dương tính với hormone receptor (HR), âm tính với yếu tố tăng trưởng biểu bì 2 (HER2).
Sự chấp thuận này dành cho datopotamab deruxtecan – phát hiện bởi Daiichi Sankyo và phát triển chung với AstraZeneca – dựa trên kết quả từ thử nghiệm TROPION-Breast01, trong đó bệnh nhân được phân nhóm 1:1 để nhận datopotamab deruxtecan hoặc lựa chọn hóa trị của nhà nghiên cứu (chủ yếu là eribulin, nhưng cũng có capecitabine, vinorelbine, hoặc gemcitabine).
Thời gian sống trung bình không có sự chênh lệch đáng kể giữa hai nhóm, nhưng thời gian sống không tiến triển trung bình lâu hơn đáng kể trong nhóm điều trị, với 6.9 tháng so với 4.9 tháng trong nhóm hóa trị (tỷ số rủi ro [HR], 0.63).
FDA cũng đã chấp thuận treosulfan (Grafapex, Medexus Pharmaceuticals), fludarabine như một phác đồ chuẩn bị để làm sạch tủy xương trước khi ghép tế bào gốc huyết học allogeneic ở người mắc bệnh bạch cầu mạn tính hoặc hội chứng tiền ung thư myelodysplastic, có nguy cơ cao gặp phản ứng không mong muốn từ các phác đồ chuẩn bị tiêu chuẩn.
Sự chấp thuận này dựa trên kết quả từ một thử nghiệm giai đoạn 3, báo cáo tỷ lệ sống sót tổng thể sau 36 tháng là 66.8% ở những bệnh nhân nhận treosulfan so với 56.3% ở những người nhận busulfan (HR, 0.64; P = .0037).
FDA đã chấp thuận sotorasib (Lumakras, Amgen Inc.) cùng với panitumumab (Vectibix, Amgen Inc.) cho một số bệnh nhân người lớn mắc bệnh ung thư đại trực tràng (CRC) di căn. Cụ thể hơn, sự kết hợp này được chỉ định cho bệnh nhân với KRAS G12C–đột biến mắc CRC di căn đã nhận điều trị trước đó với hóa trị dựa trên fluoropyrimidine, oxaliplatin, và irinotecan.
Sự chấp thuận này dựa trên kết quả từ thử nghiệm CodeBreaK 300, đánh giá sotorasib kết hợp với panitumumab so với lựa chọn của nhà nghiên cứu giữa trifluridine/tipiracil hoặc regorafenib. Mặc dù tỷ lệ sống sót tổng thể giữa các nhóm điều trị không có sự khác biệt đáng kể, bệnh nhân nhận sotorasib kết hợp với panitumumab đã chứng tỏ tỷ lệ sống không tiến triển tốt hơn đáng kể (5.6 tháng so với 2 tháng; HR, 0.48) và tỷ lệ phản ứng tổng thể cao hơn (26% so với 0%).
FDA đã chấp thuận acalabrutinib (Calquence, AstraZeneca) cùng với bendamustine và rituximab cho bệnh nhân chưa từng được điều trị mắc bệnh lymphoma tế bào mantle (MCL) và không phù hợp cho ghép tế bào gốc tự thân. Sự chấp thuận này dựa trên kết quả từ thử nghiệm ECHO giai đoạn 3, ngẫu nhiên, kiểm soát bằng giả dược, báo cáo tỷ lệ sống không tiến triển cao hơn với sự kết hợp điều trị so với giả dược kết hợp với bendamustine và rituximab (trung bình 66.4 so với 49.6 tháng; HR, 0.73).
Trong thử nghiệm ECHO, phản ứng nghiêm trọng xảy ra ở 69% bệnh nhân nhận acalabrutinib cùng với bendamustine và rituximab, và phản ứng gây tử vong xảy ra ở 12%.
FDA cũng đã cấp phép chính thức, theo sau một sự chấp thuận nhanh năm 2017, cho acalabrutinib cho bệnh nhân đã từng được điều trị mắc MCL.
FDA đã chấp thuận trastuzumab deruxtecan (Enhertu, AstraZeneca và Daiichi Sankyo) cho người lớn mắc bệnh ung thư vú không thể phẫu thuật hoặc di căn HR-dương tính, HER2-thấp, hoặc HER2-cực thấp đã tiến triển sau một hoặc nhiều liệu pháp hormone. Sự chấp thuận mở rộng cho phép sử dụng thuốc trong một môi trường điều trị sớm hơn, từ đó mở rộng dân số bệnh nhân đủ điều kiện điều trị, theo một thông cáo báo chí từ AstraZeneca.
Sự chấp thuận này dựa trên kết quả từ thử nghiệm DESTINY-Breast06 giai đoạn 3, cho thấy rằng trong số những bệnh nhân mắc bệnh HER2-thấp, thời gian sống không tiến triển trung bình là 13.2 tháng trong nhóm nhận trastuzumab deruxtecan so với 8.1 tháng trong nhóm hóa trị (HR cho tiến triển bệnh hoặc tử vong, 0.62). Các nhà nghiên cứu báo cáo lợi ích về thời gian sống không tiến triển tương tự trong dân số HER2-cực thấp được nghiên cứu thêm.
FDA đã chấp thuận một phiên bản generic mới của viên nén everolimus để hòa tan (Afinitor Disperz, Amneal), theo thông cáo báo chí từ công ty. Viên nén everolimus có sẵn từ nhiều công ty generics và có chỉ định cho các khối u thận, vú, và nội tiết cũng như phức hợp u xơ nang.
Tuy nhiên, viên nén everolimus để hòa tan, được dùng để hòa tan trong nước cho bệnh nhân có khó khăn khi nuốt viên, chỉ được chỉ định cho phức hợp u xơ nang–liên quan đến u tế bào khổng lồ dưới nội mạc ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ ≥ 1 tuổi. Sản phẩm gốc của Novartis mang chỉ định tương tự cũng như chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ ≥ 2 tuổi mắc phức hợp u xơ nang–liên quan đến cơn động kinh bắt đầu từ một phần.
Phiên bản generic mới, có sẵn ở liều lượng 2, 3, và 5 mg, gia nhập vào phiên bản generic của viên hòa tan đã có trên thị trường từ Mylan/Viatris. Sự chấp thuận này “tăng cường nguồn cung của một sản phẩm ung thư có số lượng nhà cung cấp hạn chế,” Amneal nói trong thông cáo báo chí của họ.
FDA đã chấp thuận FoundationOne CDx (Foundation Medicine, Inc) để sử dụng như một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành cho thuốc điều trị u não, tovorafenib (Ojemda). Tovorafenib đã được chấp thuận vào năm ngoái cho bệnh nhân từ ≥ 6 tháng tuổi mắc bệnh glioma cấp thấp tái phát/refractory ở trẻ em mang đột biến hoặc sắp xếp lại BRAF, hoặc đột biến BRAF V600. FoundationOne CDx đã được chấp thuận trước đó như một xét nghiệm chẩn đoán đồng hành cho nhiều loại thuốc ung thư, bao gồm các tác nhân cho ung thư phổi và ung thư vú.
“Xét nghiệm chẩn đoán đồng hành dựa trên mô này có khả năng độc đáo trong việc phát hiện cả đột biến BRAF V600 và sắp xếp lại, cho phép các nhà cung cấp có được hình ảnh di truyền hoàn chỉnh của khối u bệnh nhân và hỗ trợ quyết định điều trị”, GS.TS Mia Levy (giám đốc y khoa tại Foundation Medicine, Cambridge, Massachusetts), nói trong thông cáo báo chí của công ty.
FDA đã đặt lệnh tạm dừng thử nghiệm lâm sàng đối với các thử nghiệm đánh giá tác nhân miễn dịch thử nghiệm tabelecleucel (tab-cel) và ATA3219, theo các tuyên bố từ nhà sản xuất thuốc Atara Biotherapeutics.
FDA cũng đã từ chối chấp thuận tabelecleucel, đã được xem xét bởi FDA như một liệu pháp đơn lập cho bệnh nhân trẻ em và người lớn từ ≥ 2 tuổi mắc bệnh lymphoproliferative sau ghép có tính dương tính với virus Epstein-Barr sau ít nhất một liệu pháp trước đó, bao gồm cả phác đồ chứa anti-CD20.
ATA3219 đang được phát triển để điều trị bệnh lymphoma không Hodgkin và bệnh lupus hệ thống.
Giữa tháng Giêng, FDA đã phát hành một bức thư phản hồi hoàn chỉnh cho Atara về tabelecleucel, trích dẫn các vấn đề sản xuất tại một cơ sở sản xuất bên thứ ba, theo một thông cáo báo chí từ công ty. Lệnh tạm dừng thử nghiệm lâm sàng cũng áp dụng cho ATA3219 bởi vì nguyên liệu khởi đầu được sử dụng trong sản xuất của nó được mua từ cùng một cơ sở sản xuất bên thứ ba sản xuất tabelecleucel, theo một tuyên bố tiếp theo từ Atara.
Những vấn đề này được phát hiện trong quá trình kiểm tra tiền cấp phép thường lệ của FDA. Công ty cho biết những mối quan ngại không liên quan đến vấn đề an toàn hay hiệu quả, và FDA không yêu cầu thêm nghiên cứu. Atara cho biết họ dự định sẽ nộp lại đơn xin chấp thuận tabelecleucel sau khi các vấn đề được giải quyết.
(Nguồn: Medscape)
